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镰状细胞病的可能治疗方法

2024-07-10 10:56:55 综合精选来源：

导读诺华生物医学研究中心的一支大型医学研究团队开发出了一种治疗镰状细胞病的可能方法。他们在《科学》杂志上发表的项目中进行了一项详尽的研...

诺华生物医学研究中心的一支大型医学研究团队开发出了一种治疗镰状细胞病的可能方法。他们在《科学》杂志上发表的项目中进行了一项详尽的研究，以找到一种用于诱导胎儿血红蛋白的 WIZ 转录因子降解剂，并在动物模型中进行了测试。

牛津大学的道格拉斯·希格斯 (Douglas Higgs) 和米拉·卡苏夫 (Mira Kassouf)在同一期刊上发表了一篇观点文章，概述了该团队在这方面的工作。

镰状细胞病是由负责产生成人血红蛋白的基因突变引起的。这种突变会导致红细胞畸形(形成新月形，而不是圆盘形)，进而导致氧气输送问题和细胞粘连，引起疼痛。

近年来，已经开发出两种疗法来治疗这种疾病。这两种疗法都涉及基因编辑，并且已被证明非常有效。不幸的是，这两种疗法价格昂贵，很少有人能负担得起。因此，包括制药巨头诺华在内的医学研究团队一直在寻找治疗这种疾病的其他方法。

研究的主要途径之一是开发一种可以激活成人胎儿血红蛋白的药物。研究人员认为，这种药物可以通过一种新的方式输送氧气，为患有这种疾病的人提供治疗。不幸的是，由此产生的治疗方法会带来负面副作用，例如抑制骨髓干细胞的产生，导致贫血。

在这项新研究中，诺华团队投入了大量资源来寻找一种可以激活胎儿血红蛋白而不会引起其他问题的药物。更具体地说，他们给自己设定的任务是找到一种可以与蛋白质 cereblon 结合的化合物。

他们最终发现了一种名为 dWIZ-1 的药物，经过改进后发现，将其注入动物模型可使胎儿血红蛋白水平从基线的 17% 提高到 45%——研究小组认为这一水平将大大减轻人类的症状。

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